ABD'nin Boston kentinde faaliyet gösteren Life Biosciences, yaşlanma biyolojisi alanında çığır açabilecek bir gelişmeye imza attı. Şirket, yaşlı veya hasar görmüş hücrelerin işlevlerini yeniden kazandırmayı amaçlayan ER-100 (AAV2 OSK) adlı gen tedavisinin ilk kez bir insan hastaya uygulandığını duyurdu.
Tedavi, optik sinirde meydana gelen hasarla karakterize edilen ve görme kaybına yol açabilen optik nöropatileri hedef alıyor. Araştırmacılar, yaklaşımın yalnızca göz hastalıklarıyla sınırlı kalmayıp gelecekte yaşlanmaya bağlı birçok rahatsızlığın tedavisinde de kullanılabileceğini düşünüyor.
Hücrelerin “Yaşını Geri Sarma” Yaklaşımı
ER-100, bilim dünyasında “OSK faktörleri” olarak bilinen üç proteinden yararlanıyor: Oct4, Sox2 ve Klf4. Bu proteinler, hücrelerin genetik yapısını değiştirmeden epigenetik düzeyde yeniden programlanmasını sağlıyor.
Araştırmacılara göre süreç, hücrelerin tamamen kök hücreye dönüşmesine yol açmayan ancak yaşlanma nedeniyle kaybettikleri bazı özellikleri geri kazanmalarını sağlayan “kısmi epigenetik yeniden programlama” yöntemiyle gerçekleştiriliyor. Böylece hücrelerin biyolojik yaşının geriye alınması ve işlevlerinin yenilenmesi hedefleniyor.
Son yıllarda laboratuvar çalışmalarında dikkat çeken bu yaklaşım, yaşlanmanın geri döndürülebilir biyolojik süreçler içerdiği yönündeki görüşleri de güçlendiriyor.
Kemirgen ve Primat Deneylerinden Sonra İnsanlara Geçildi
Şirketin açıklamasına göre ER-100, insan denemelerine geçmeden önce kemirgenler ve insan dışı primatlar üzerinde test edildi. Elde edilen veriler, optik sinir hücrelerinde işlevsel iyileşme ve güvenlik açısından umut verici sonuçlar ortaya koydu.
Bu bulguların ardından düzenleyici kurumların onayıyla ilk klinik çalışma başlatıldı ve tedavi ilk kez bir hastaya uygulandı. Böylece epigenetik yenileme temelli bir gen tedavisi, klinik aşamaya ulaşan ilk adaylardan biri oldu.
Bilim Dünyası Sonuçları Bekliyor
Life Biosciences tarafından yapılan açıklamada, “Bu, klinik denemeler için onay alan ilk epigenetik yenileme adayıdır. Başarılı olması halinde ER-100 ile yapılacak tedavi, insanlarda hücrelerin ilk kez gençleştirilmesi anlamına gelecektir” ifadelerine yer verildi.
Uzmanlar ise gelişmenin heyecan verici olmakla birlikte henüz erken aşamada olduğuna dikkat çekiyor. İlk insan uygulamasının temel amacı, tedavinin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek olacak. Hücresel gençleşmenin klinik olarak kanıtlanabilmesi için daha geniş hasta gruplarında yapılacak çalışmaların sonuçlarının beklenmesi gerekiyor.
Yaşlanma Tedavilerinde Yeni Bir Dönem mi?
ER-100'ün başarıya ulaşması durumunda, yaşlanmanın biyolojik etkilerini tersine çevirmeyi hedefleyen tedaviler tıp tarihinde yeni bir dönemin kapısını aralayabilir. Araştırmacılar, aynı yaklaşımın gelecekte görme kaybının yanı sıra nörodejeneratif hastalıklar ve yaşlanmaya bağlı diğer doku hasarlarının tedavisinde de kullanılabileceğini değerlendiriyor.
Bilim dünyasının yakından takip ettiği klinik çalışma, insanlarda hücresel gençleştirmenin mümkün olup olmadığı sorusuna ilk somut yanıtı verebilir.
