Tıp dünyasında 2026 yılının son birkaç ayı, kronik hastalıkların tedavisinde art arda gelen önemli gelişmelere sahne oldu. Çalışmaların ortak noktası yalnızca hastalık belirtilerini hafifletmek değil; organ kaybını yavaşlatmak, komplikasyonları azaltmak ve hastaların günlük yaşamını kolaylaştırmak.
Yeni tedavilerin bir kısmı ABD’de ruhsat alırken, bazıları Avrupa’da onay sürecine girdi. Bazıları ise başarılı Faz 3 araştırmalarına rağmen henüz rutin kullanıma sunulmadı.
Kolesterol tedavisinde iğnesiz PCSK9 dönemi
En geniş hasta grubunu ilgilendirebilecek gelişmelerden biri yüksek kolesterol tedavisinde yaşandı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 17 Temmuz’da enlicitide etken maddeli Lipfendra’yı onayladı.
İlaç, “kötü kolesterol” olarak bilinen LDL’yi düşüren ilk ağızdan alınan PCSK9 inhibitörü oldu. Bu sınıftaki güçlü ilaçlar daha önce yalnızca enjeksiyon yoluyla uygulanıyordu.
Toplam 3 bin 207 hastayı kapsayan iki klinik araştırmada, günde bir kez alınan tabletin 24 haftada LDL kolesterolü plaseboya kıyasla ortalama yüzde 56 ila yüzde 59 azalttığı bildirildi. Tedavi, özellikle statin kullanılmasına rağmen kolesterolü yeterince düşmeyenler ile ailesel yüksek kolesterol hastaları açısından yeni bir seçenek oluşturuyor. Bununla birlikte kalp krizi ve felç riskini uzun vadede ne ölçüde azalttığına ilişkin sonuçların ayrıca değerlendirilmesi gerekiyor.
Sedef hastalığında hedefe yönelik günlük tablet
Avrupa İlaç Ajansı’nın beşerî ilaçlar komitesi, temmuz ayında orta ve ağır dereceli plak tipi sedef hastalığı için icotrokinra etken maddeli Icotyde’a ruhsat verilmesini tavsiye etti.
Tedaviyi dikkat çekici kılan özellik, iltihaplanmada rol oynayan interlökin-23 reseptörünü doğrudan hedefleyen ilk ağızdan alınan ilaç olması. Böylece enjeksiyon gerektiren biyolojik tedavilere alternatif olabilecek günlük bir tablet seçeneği gündeme geldi.
Yaklaşık 2 bin 500 yetişkin ve ergenin katıldığı dört Faz 3 araştırmasında, ilacı kullanan hastaların yüzde 65 ila yüzde 71’inde cildin tamamen ya da neredeyse tamamen temizlendiği bildirildi. Plasebo verilen gruplarda bu oran yüzde 8 ila yüzde 11 arasında kaldı. EMA’nın olumlu görüşünün ardından Avrupa Komisyonu’nun nihai ruhsat kararı bekleniyor.
Böbrek hastalığında ilerlemeyi yavaşlatan sonuç
Kronik böbrek hastalığı alanındaki önemli gelişmelerden biri, daha önce ağırlıklı olarak tip 2 diyabetli böbrek hastalarında kullanılan finerenonla ilgili oldu.
Haziran ayında New England Journal of Medicine’da yayımlanan Faz 3 çalışması, ilacın diyabeti bulunmayan kronik böbrek hastalarında da böbrek fonksiyonundaki kaybı yavaşlatabildiğini gösterdi. Araştırmada böbreğin süzme kapasitesini gösteren eGFR’deki yıllık düşüş finerenon grubunda 3,3; plasebo grubunda ise 4,0 mililitre/dakika/1,73 metrekare olarak hesaplandı.
Aradaki fark sınırlı görünse de böbrek hastalığının yıllarca devam ettiği düşünüldüğünde, fonksiyon kaybının yavaşlatılması diyaliz veya nakil gereksiniminin geciktirilmesi açısından önem taşıyabilir. Ancak bu kullanım alanının sağlık otoritelerince ayrıca onaylanması gerekiyor.
Akciğer fibrozisinde nefes kapasitesini koruma umudu
Geri dönüşü olmayan yara dokusunun akciğerleri giderek sertleştirdiği idiyopatik pulmoner fibroziste de umut veren sonuçlar açıklandı.
İnhalasyon yoluyla uygulanan treprostinilin değerlendirildiği Faz 3 araştırmalarında, tedavinin 52 hafta boyunca akciğer kapasitesindeki gerilemeyi plaseboya göre belirgin biçimde yavaşlattığı görüldü. Çalışmalardan birinde zorlu vital kapasitedeki ortanca kayıp tedavi grubunda 43,3 mililitre, plasebo grubunda ise 196,2 mililitre oldu.
Bulgular hastalığın tamamen durdurulduğu anlamına gelmiyor. Ancak nefes kapasitesindeki düşüşün yavaşlatılması, günlük hareket kabiliyetinin ve bağımsız yaşam süresinin korunması açısından önemli kabul ediliyor. Tedavinin bu hastalık için rutin kullanıma girebilmesi, düzenleyici kurumların değerlendirmesine bağlı olacak.
Sürekli kan aldıran hastalara yeni seçenek
FDA, 28 Ağustos’ta polisitemia vera adı verilen kronik kan hastalığı için rusfertide etken maddeli Mimrylo’yu onayladı.
Hastalarda aşırı alyuvar üretimi kanı koyulaştırarak pıhtı, kalp krizi ve felç riskini artırabiliyor. Alyuvar miktarını azaltmak için bazı hastalardan düzenli olarak kan alınması gerekiyor.
Vücudun demir dengesini yöneten hepsidin hormonunu taklit eden yeni ilaç, alyuvar üretiminde kullanılabilecek demiri sınırlandırıyor. Standart tedaviye rağmen sık sık kan alınması gereken 293 hastanın katıldığı araştırmada, Mimrylo kullananların yüzde 76,9’u değerlendirme döneminde kan aldırmaya ihtiyaç duymazken, plasebo grubunda bu oran yüzde 32,9’da kaldı.
Kasları zayıflatan hastalığa ilk ağızdan tedavi
FDA’nın 27 Ağustos’ta verdiği bir başka onay, bağışıklık sisteminin kaslara ve cilde saldırdığı dermatomiyozit hastalarını ilgilendiriyor.
Brepocitinib etken maddeli Lisraya, yetişkin dermatomiyozit hastaları için onaylanan ilk ağızdan tedavi oldu. Günde bir kez kullanılan ilaç, iltihaplanmaya yol açan JAK ve TYK2 sinyal yollarını baskılıyor.
Faz 3 araştırmasında tedavinin kas gücü, fiziksel işlev ve cilt bulgularında plaseboya göre daha fazla iyileşme sağladığı; bazı hastaların kortikosteroid kullanımını azaltabildiği bildirildi. Bununla birlikte ilaç ciddi enfeksiyon, pıhtı, kalp-damar sorunları ve kanser risklerine ilişkin güçlü güvenlik uyarıları taşıyor. Bu nedenle tedavinin yakın doktor gözetiminde uygulanması gerekiyor.
“Mucize tedavi” değil, yaşam yükünü azaltan ilerleme
Son gelişmeler kronik hastalıkların tamamen ortadan kaldırıldığı anlamına gelmiyor. Ancak tedavinin enjeksiyondan tablete dönüşmesi, organ fonksiyon kaybının yavaşlatılması veya hastanın sık sık hastaneye gitme gereksiniminin azaltılması yaşam kalitesinde önemli değişiklikler yaratabiliyor.
Uzmanların yaklaşımına göre gerçek dönüm noktası, tek bir “mucize ilaçtan” ziyade hastalığın biyolojik mekanizmasına daha hassas biçimde müdahale eden tedavilerin artması olacak. Bununla birlikte başka ülkelerde verilen ruhsatlar ilacın İngiltere, Avrupa veya Türkiye’de hemen kullanılabileceği anlamına gelmiyor; yerel onay, fiyatlandırma ve geri ödeme süreçlerinin ayrıca tamamlanması gerekiyor.