İngiltere'de ulusal sağlık sistemi (NHS), kasları zaman içinde güç kaybeden SMA hastalarına evde alabilecekleri bir ilacı ücretsiz verecek.

Bugüne kadar yapılan deneylerde, günde bir kere ağız yoluyla alınan Risdiplam adlı ilacın kas hareketleri ve kontrolünü geliştirdiği görülmüştü.

Risdiplam ilacı vücutta, SMA hastalarının üretemediği bir proteinin çoğalmasını sağlıyor. Bu ilaç sayesinde sinir hücrelerinin hayatta kalma şansının artacağı ve hastalığın ilerlemesinin yavaşlayacağı umuluyor.

İngiltere'de bugüne kadar 200'den fazla hasta deneyler sırasında bu ilacı almıştı. İlaç SMA tip 1, 2 ve 3'te kullanılabiliyor.


Bu İngiltere'de son üç yılda onay alan üçüncü SMA tedavisi oldu. Bunun diğerlerinden farklı ise bir enjeksiyona gerek olmaması ve tedavinin evde yapılabilmesi.

Genetik SMA hastalığı, yürüme, oturma, nefes alma ve yutkunmayı da etkileyen sinir hücrelerinin zamanla işlevsizleşmesi sonucu ortaya çıkıyor. (BBC TÜRKÇE)